바이오니아는 자체 개발한 RNAi 기반 플랫폼 원천기술인 SAMiRNA™를 이용해 특발성 폐섬유증에 효과가 있는 치료제 후보물질인 SAMiRNA-AREG을 도출했다. 이는 영장류와 설치류를 대상으로 실시한 동물실험에서 콜라겐 생성 억제 등 우수한 효능이 확인됐다. 특히 영장류에 대한 전신투여 안정성시험에서 기존 siRNA신약의 공통적 부작용인 선천면역자극(innate immune stimulation) 관련 부작용이 나타나지 않았다.

전임상 독성시험은 안전성평가연구소와 미국 전임상 시험 전문업체 찰스리버 랩(Charles River Laboratories)에서 진행됐다. 안전성평가연은  식약처의 비임상시험관리기준(GLP, 식약처 고시)에 의해 지정 받은 기관이다.

안전성평가연은 설치류와 영장류를 대상으로 일반독성시험(4주 반복투여독성시험), 유전독성, 안전성약리시험을, 찰스리버 랩은 영장류를 대상으로 심혈관계 안전성 약리시험을 실시했다. 그 결과 모든 파라미터(매개변수)에서 어떤 이상이나 변화가 발견되지 않아 약물동태학, 약력학, 조직병리학적으로 안전성이 확인됐다.

특발성 폐섬유증은 발병 원인 미상인 질환으로 폐가 섬유화되면서 지속적으로 폐 기능이 저하돼 심각한 호흡 장애를 일으킨다. 진단 후 5년 생존율이 43%, 10년 생존율이 15% 정도로 치사율이 높은 난치성 질병이다.

아직까지 특발성 폐섬유증 완치 치료제는 개발되지 않은 상태다. 병의 진행을 늦추는 치료제만 개발돼 있어서 근본적인 치료를 위한 항체, 소분자 신약 등 많은 신약들이 경쟁적으로 개발되고 있다.

바이오니아는 특발성 폐섬유증을 대상으로 2020년 상반기 임상 1상 진행을 목표로 하고 있다. 현재 임상시험수탁기관(CRO) 선정을 완료하고 식약처 임상시험계획 신청자료를 준비 중이다.

박한오 대표는 "기존 타사의 siRNA신약후보물질들은 선천면역반응을 유도해 부작용을 일으키는 문제점이 있었으나, 바이오니아에서 개발한 신약후보물질은 인간과 가장 가까운 영장류를 대상으로 한 독성시험에서 부작용이 없어 안전성이 입증된 것"이라면서 "내년부터 임상시험을 진행하게 된다. 향휴 폐섬유증 치료제가 개발되면 간경화증, 신부전증, 만성 심근경색 등 유사한 다른 난치성 섬유화증 질병에도 적용할 수 있을 것"이라고 말했다.

한편 바이오니아는 범부처신약개발사업단(단장 묵현상) 범부처주기신약개발사업 과제에 폐섬유증 치료제 혁신신약 개발 프로젝트가 선정돼 수행 중이다.