[기고] 첨단 바이오의약품 개발과 규제

글 : 서유석 제넥신 대표이사

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기자 - 2018.06.26

서유석 제넥신 대표이사서유석 제넥신 대표이사
현재는 바이오의약품의 전성시대이다. 20조원에 가까운 매출로 압도적인 매출 1위 의약품인 휴미라를 비롯해 엔브렐, 아일리아, 맙테라, 허셉틴, 아바스틴 등이 블록버스터 제품군으로 의약품 매출 10위권에 포진하고 있다.
 
현재 면역항암제의 선두주자로 면역관문억제제(Immuen check point inhibitor)인 BMS사의 옵디보도 작년 5조원 이상이 판매됐으며, 머크의 키트루다도 작년 4조원 정도의 매출을 올린 것으로 발표됐다.
 
면역관문억제제와 더불어 새로운 신규 면역항암제가 차세대 바이오의약품으로, 가까운 미래 시장을 주도할 것이라는 의견에는 이견이 없는 듯하다. 예를 들면 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 치료제로 작년에 승인받은 노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카르타 역시 꾸준한 매출 신장이 예상된다.
 
그렇다면 향후 10년 이후 미래에는 어떤 바이오 제품들이 지금의 휴미라나 옵디보와 같은 블록버스터 제품이 될지 상상해보는 것은 매우 흥미롭다.
 
개인적인 생각으로 현재는 '항체의약품'이 시장을 주도하고 있지만, 앞으로는 지금 개발 단계에 있는 유전자 치료제와 세포 치료제가 바이오의약품의 새로운 주역이 될 수 있지 않을까 한다.
 
CAR-T 세포 치료제 역시 유전자를 도입한 세포 유전자 치료제 중 하나이다. CAR-T 와 같은 T 세포 치료제 뿐 아니라 암이나 자가면역질환을 제어하기 위해 다양한 유전자 도입 면역세포 치료제(예를 들면 B 세포, NK 세포, NK T 세포) 또는 유전자 도입 줄기세포 치료제의 개발이 활발히 진행될 것이다.
 
또한 현재 항체의약품 개발을 위한 산업 생태계가 조성된 것처럼 이들 신규 유전자 치료제나 세포 치료제를 개발하기 위한 산업생태계도 만들어지게 될 것으로 예상한다.

향후 제품화되는 유전자 치료제와 세포 치료제는 치료 유전자를 벡터에 넣어 사람에게 바로 투여하는 전통적인 유전자 치료제나 세포를 최소한의 배양 후 투여하는 기본적인 세포치료제의 기법을 뛰어넘어 여러 기술의 장점을 융합한 형태의 치료제가 될 가능성이 높다.
 
미국 City of Hope에서는 시토신 디아미네이즈(Cytosine deaminase, CD) 유전자를 탑재한 불멸화(Immortalized)된 신경 줄기세포를 뇌암 환자에게 투여하는 임상시험을 진행했다.

이 치료제 경우 대장균의 CD 유전자를 이입했을 뿐 아니라 사람에서 바로 분리된 Primary 세포가 아닌 v-myc 유전자를 탑재한 레트로바이러스로 감염시키는 등 상당한 가공을 거쳐 단일 클론의 세포주(cell line)를 얻었다.
 
한국에서 코오롱생명과학이 시판한 인보사는 TGF-beta1 유전자를 도입한 동종 유래 연골세포고, 녹십자랩셀에서는 NK 면역 세포 치료제를 개발하여 임상2상이 진행 중이며, CAR를 가진 NK 세포도 개발 중인 것으로 알려졌다.
 
바이오 벤처회사 셀리드에서는 HPV 항원 유전자를 탑재한 B 세포가 항원을 면역시스템에 제시하도록 고안한 자궁경부암 면역 치료제를 개발해 임상 진행 중이다.
 
이밖에도 유전자가위를 이용하여 줄기세포의 기능을 변형한 치료제나, 세포주 형태의 면역세포 치료제의 경우 아직 연구단계나 개발의 초기 단계다.

그런데 첨단 바이오 의약품을 개발하는 국내 개발자들의 애로사항은 규제에 관한 가이드가 부족하고, 개발 방향성을 설정하면서 견줄 사례도 부족하다.
 
제품 개발자들은 유전자가 도입된 불멸화 세포 치료제들의 임상 허가를 위해 필요한 자료나 원료 물질에 대한 GMP 수준에 대해서 불명확한 점이 많다고 생각하고 있다.
 
사실 신약개발에 있어 허가를 위한 문서나 규제는 제품의 특성에 따라서 달라지는데, 첨단 의약품으로 개발되는 제품들은 기존의 전통적인 제품과 다른 특징을 가지므로 이에 맞는 허가 문서와 규제가 필요하고 개발자 입장에서는 정보의 부족으로 느껴진다.
 
이러한 이슈를 해결하는 가장 좋은 방법은 되도록 빨리 제품 개발의 초기 단계부터 규제 기관과 협의하여 개발을 진행하는 것이다.
 
마침 한국 식약처에서 주최하는 국제행사인 '2018 글로벌바이오콘퍼런스'가 6월 29일까지 그랜드인터콘티넨탈 서울 파르나스호텔에서 열려 국내외 의약품 규제 관련 전문가와 규제 당국자가 참석해 교류하고 있다.
 
바이오의약품 분야별 포럼도 진행되는데 허가 및 규제 관련 전문가의 의견을 듣거나 또는 담당자들과 직접 만남이 이루어지는 컨설팅을 통해 첨단 의약품 규제 관련 궁금증을 해소할 수 있는 기회를 가지면 좋겠다.
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